Une thérapie CAR-T innovante guérit un enfant atteint d'un cancer du foie
Un enfant de trois ans atteint d'un cancer du foie métastatique a été guéri grâce à une thérapie CAR-T innovante intégrant des interleukines.
Le cancer du foie figure parmi les pathologies les plus mortelles, occupant le troisième rang mondial des décès liés au cancer. Si l'immunothérapie par cellules CAR-T a remporté des succès remarquables dans le traitement des leucémies, son efficacité contre les tumeurs solides restait jusqu'à présent limitée. Les chercheurs ciblent depuis longtemps le glypican-3, une protéine abondamment exprimée à la surface des cellules hépatiques cancéreuses.
Une avancée clinique majeure menée par le docteur Andras Heczey a permis de guérir un enfant de trois ans atteint d'un cancer du foie métastatique. S'appuyant sur des essais antérieurs combinant l'interleukine-15, l'équipe de recherche a introduit une approche innovante à double cytokine publiée dans le New England Journal of Medicine, en associant également l'interleukine-21.
Le jeune patient, qui avait subi sans succès trois cycles de chimiothérapie et des interventions chirurgicales pour des métastases pulmonaires et osseuses, a reçu des cellules CAR-T génétiquement modifiées. Quelques semaines après l'injection, son état s'est nettement amélioré sans effets secondaires notables. Une seconde dose administrée deux mois plus tard a consolidé la rémission, et un bilan réalisé un an après le début du traitement a confirmé la disparition totale des tumeurs.
L'analyse des biomarqueurs sanguins a attesté de la réussite thérapeutique, le taux d'alpha-foetoprotéine chutant de 400 000 nanogrammes par millilitre à une valeur normale de 4,5 nanogrammes en l'espace de huit semaines. Par ailleurs, les cellules modifiées intégraient un système de sécurité inductible à la caspase-9, conçu pour détruire les cellules modifiées en cas de complications, bien que son activation n'ait pas été nécessaire.
