Percée dans le cancer du pancréas : le médicament qui a doublé la survie

Une nouvelle importante dans la lutte contre l'un des cancers les plus mortels et les plus difficiles à traiter : un nouveau médicament administré par voie orale a réussi à presque doubler la médiane de survie des patients atteints d'un cancer du pancréas métastatique ayant déjà reçu un traitement préalable, par rapport à la chimiothérapie conventionnelle.

Le médicament, Daraxonrasib (RMC-6236), a été testé dans le cadre d'une étude de phase 3 appelée RASolute 302. Les résultats ont montré que la médiane de survie globale chez les patients ayant reçu le médicament était de 13,2 mois, contre 6,7 mois chez ceux ayant reçu une chimiothérapie. C'est presque le double, un chiffre particulièrement significatif pour une maladie où les progrès thérapeutiques ont été limités pendant des années et où les taux de mortalité restent élevés.

Une cible considérée pendant des années comme difficile à traiter

L'un des éléments qui rend ce médicament intrigant est son mécanisme d'action. Le Daraxonrasib est un médicament oral ciblant la famille des protéines RAS, impliquées dans les processus permettant aux cellules cancéreuses de croître et de se multiplier. Les mutations activant la voie RAS sont présentes dans plus de 90 % des adénocarcinomes canalaires du pancréas. Pendant des années, RAS a été considéré comme l'une des cibles les plus difficiles pour le développement de médicaments. Le Daraxonrasib est conçu pour inhiber plusieurs formes d'activité RAS plutôt que de se concentrer sur une seule mutation, une approche qui pourrait élargir le nombre de patients éligibles au traitement à l'avenir.

Pas seulement la survie : plus de patients ont répondu au traitement

Le taux de réponse au traitement a également montré un écart significatif. Selon l'étude, 33,2 % des patients ayant reçu le Daraxonrasib ont répondu au traitement, contre 11,8 % chez ceux ayant reçu une chimiothérapie. De plus, le médicament a considérablement prolongé la durée de vie sans progression de la maladie. L'étude incluait des patients atteints d'un cancer du pancréas métastatique ayant déjà reçu une ligne de traitement à base de 5-FU ou de gemcitabine. Par conséquent, à ce stade, les résultats indiquent une pertinence pour une population de patients définie plutôt que pour chaque patient diagnostiqué.

Un comprimé au lieu de la chimiothérapie

Une autre différence réside dans le mode d'administration. Contrairement à la chimiothérapie administrée par perfusion, le Daraxonrasib est pris par voie orale une fois par jour. Le profil des effets secondaires s'est avéré gérable, avec principalement des éruptions cutanées, des diarrhées et des nausées. Les chercheurs ont noté qu'aucun nouveau signal de sécurité n'a été identifié, mais une surveillance continue sera nécessaire si le médicament est approuvé pour une utilisation à grande échelle.

La balle est dans le camp de la FDA

Suite aux résultats, la société Revolution Medicines a déposé une demande d'approbation. Début août, la société a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait accepté la demande pour examen, une étape importante vers une éventuelle approbation. Cependant, il est important de souligner que l'acceptation pour examen ne constitue pas une approbation, et que le médicament est toujours défini comme un traitement expérimental.

Si les données conduisent finalement à une approbation réglementaire, il s'agit d'une évolution qui pourrait être particulièrement significative pour les patients atteints d'une maladie où les options après l'échec de la première ligne de traitement restent limitées. Le chiffre de 13,2 mois contre 6,7 ne garantit pas que chaque patient vivra deux fois plus longtemps, car il s'agit de la médiane de survie des groupes de l'étude. Mais pour le cancer du pancréas métastatique, où tout progrès significatif est difficile à atteindre, ces résultats indiquent une nouvelle direction thérapeutique prometteuse.